Thông tin thuốc Givlaari 189mg – Givosiran – Công dụng, liều dùng

Givosiran là một RNA can thiệp nhỏ (siRNA) nhắm vào 5-aminolevulinic acid synthase, một enzyme quan trọng trong con đường sinh tổng hợp heme. Thuốc Givlaari 189mg được sản xuất bởi Alnylam Pharmaceuticals và lần đầu tiên được chấp thuận tại Hoa Kỳ vào tháng 11 năm 2019 để điều trị cho người lớn mắc bệnh porphyria gan cấp tính, một rối loạn di truyền trong đó sản xuất quá mức các chất trung gian heme độc ​​​​hại dẫn đến độc tính về thần kinh, thận và đường tiêu hóa. Givosiran đại diện cho một bước tiến lớn trong điều trị bệnh porphyria gan cấp tính vì đây là liệu pháp dược lý đầu tiên được chấp thuận để ngăn ngừa các cơn cấp tính—các chiến lược trước đây liên quan đến các biện pháp không điều trị (ví dụ: tránh các tác nhân gây bệnh), hemin tiêm tĩnh mạch để điều trị các cơn và ghép gan trong các trường hợp kháng thuốc.

Thông tin thuốc Givlaari 189mg

• Thành phần hoạt chất chính: Givosiran 189mg/ml.
• Dạng bào chế: dung dịch.
• Quy cách: hộp 1 lọ chứa 1ml dung dịch.
• Nhà sản xuất thuốc: Mỹ.

Chỉ định, chống chỉ định của thuốc Givlaari 189mg

Chỉ định thuốc:

Givlaari được chỉ định để điều trị bệnh porphyria gan cấp tính (AHP) ở người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên.

Chống chỉ định:

Givlaari chống chỉ định ở những bệnh nhân có tiền sử quá mẫn với givosiran. Các phản ứng bao gồm phản vệ.

Dược lực học

Givosiran là một RNA can thiệp nhỏ sợi đôi gây ra sự phân hủy mRNA aminolevulinate synthase 1 (ALAS1) trong tế bào gan thông qua sự can thiệp của RNA, làm giảm mức mRNA ALAS1 tăng cao trong gan. Điều này dẫn đến giảm mức lưu thông của các chất trung gian gây độc thần kinh là aminolevulinic acid (ALA) và porphobilinogen (PBG), các yếu tố liên quan đến các cơn đau và các biểu hiện bệnh khác của AHP.

Động lực học

Hấp thu: Hoạt chất Givosiran được hấp thu và chuyển hóa nhanh chóng. Sau khoảng 3 (0,5-8) giờ, thuốc đạt nồng độ đỉnh trong huyết tương. Hấp thu không thay đổi đáng kể khi thay đổi liều

Phân bố: Thuốc được phân bố trong các mô 10,4 L (2,3%), liên kết với protein khoảng 90%.

Chuyển hóa: Givosiran được chuyển hóa bởi các nuclease thành các oligonucleotide ngắn hơn. Givosiran không phải là chất nền của enzyme CYP c.

Bài tiết: 6 giờ là thời gian bán hủy của thuốc. Bài tiết: Liều lượng thu hồi trong nước tiểu là 5% -14% dưới dạng givosiran và 4% -13% dưới dạng AS (N-1) 3’givosiran.

Cách dùng, liều dùng của thuốc Givlaari 189mg

Liều dùng

Liều dùng Givlaari phụ thuộc vào cân nặng, sức khỏe và độ tuổi của bệnh nhân. Liều dùng được sử dụng cho bệnh gan và theo dõi chức năng gan theo chỉ định của bác sĩ. Liều khuyến cáo cho bệnh nhân là: 2,5 mg/kg tiêm dưới da một lần một tháng. Liều dùng dựa trên cân nặng thực tế của cơ thể. Thực hiện theo sự thay đổi liều trên các đối tượng theo chỉ dẫn của bác sĩ.

Cách sử dụng thuốc hiệu quả

Sử dụng thuốc bằng cách tiêm dưới da, do nhân viên y tế thực hiện.

Tiêm vào bụng, lưng hoặc một bên cánh tay trên hoặc đùi. Thay đổi vị trí tiêm. Không bao giờ tiêm thuốc vào mô sẹo hoặc vùng da đỏ, bị viêm hoặc sưng. Nếu tiêm vào bụng, tránh vòng tròn có đường kính 5 cm quanh rốn. Nếu cần tiêm nhiều hơn một liều, các vị trí tiêm phải cách vị trí tiêm trước đó ít nhất 2 cm. Vứt bỏ bất kỳ loại thuốc nào không sử dụng.

Sử dụng kỹ thuật vô trùng.

Tác dụng phụ của thuốc Givlaari 189mg mà bệnh nhân thường gặp phải là gì?

Tác dụng phụ của Givlaari là gì?

Các tác dụng không mong muốn trong quá trình sử dụng Givlaari trên lâm sàng được liệt kê như sau:

Rất phổ biến: Buồn nôn và phản ứng tại chỗ ở vị trí viêm.

Phổ biến: Độc tính với gan và thận như tăng creatinin huyết thanh, transaminase và phản ứng quá mẫn.

Những lưu ý và thận trọng khi dùng thuốc Givlaari 189mg

Thận trọng khi sử dụng Givlaari:

Khi cần dùng Givlaari, bệnh nhân cần được theo dõi cẩn thận để phát hiện các tác dụng phụ bất thường hoặc tác dụng mạnh.

Phản ứng quá mẫn có thể xảy ra ở những người nhạy cảm.

Thận trọng ở những bệnh nhân suy thận và độc tính với gan

Không có bằng chứng cho thấy thuốc được bài tiết vào sữa mẹ và ảnh hưởng đến thai nhi, vì vậy cần cân nhắc kỹ lưỡng lợi ích và rủi ro trước khi sử dụng thuốc cho phụ nữ có thai và cho con bú.

Để xa tầm tay trẻ em.

Tương tác thuốc:

Givlaari tương tác với các thuốc làm tăng nồng độ chất nền CYP1A2 hoặc CYP2D6, dẫn đến phản ứng bất lợi của các chất nền này. Tránh sử dụng đồng thời vì có thể gây ra độc tính nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng. Nếu không thể tránh khỏi việc sử dụng đồng thời, hãy giảm liều chất nền CYP1A2 hoặc CYP2D6 theo nhãn sản phẩm đã được phê duyệt.